دراسة ALS الرائدة تُطلق مع هدف الدواء في إبطاء تقدم المرض

قد تكون هناك أمل جديد لـ إدارة الـ ALS مع دخول دواء واعد المرحلة الثالثة من التجارب السريرية.

الـ ALS هو مرض تدريجي يفقد فيه الدماغ الاتصال مع العضلات، وفقًا لجمعية الـ ALS. هذا يسلب ببطء قدرة الشخص على المشي والتحدث وتناول الطعام وارتداء الملابس والكتابة والكلام والبلع وفي النهاية التنفس.

دراسة “PREVAiLS”، التي ستستعرض الدواء التجريبي بريدوبيتين كعلاج محتمل للـ ALS، قد سجلت بالفعل أول مشارك لها، وفقًا لبيان صحفي من شركة Prilenia Therapeutics وFerrer، مطوري الدواء.

وفاة الممثل إريك دين من الـ ALS تثير التركيز العاجل على التدهور السريع

تم تسجيل أول مشارك في Mass General Brigham تحت إشراف سابرينا باجانوني، MD، PhD، المديرة المشاركة لمعهد الأبحاث السريرية العصبية بمستشفى ماسيجنرال والباحثة الرئيسية في تجربة PREVAiLS.

“بريدوبيتين هو منبه لمستقبل سيغما-1 (S1R)”، شاركت باجانوني في بيان. “لقد أظهر S1R أنه يلعب دورًا في تحفيز مسارات متعددة للحماية العصبية المتأثرة في الأمراض التنكسية العصبية، مثل ALS ومرض هنتنجتون.”

تسعى التجربة السريرية العالمية، التي ستضم 500 مشارك، إلى تقييم سلامة وفعالية بريدوبيتين في إبطاء تقدم الـ ALS لدى المرضى النشطين بشكل مبكر. ومن المتوقع أن تتم التجربة في ما يصل إلى 60 مركزًا لعلاج الـ ALS عبر 13 دولة.

سيلينا غوميز تقول إنها كانت “مُشخصة بشكل خاطئ” قبل تلقيها تشخيص الاضطراب الثنائي القطب

هذه متابعة لنتائج المرحلة الثانية من تجربة HEALEY للـ ALS في 2023، التي لم تحقق هدفها الرئيسي في إبطاء وظيفة الـ ALS خلال فترة الدراسة التي استمرت 24 أسبوعًا . ومع ذلك، رأت تلك الأبحاث نتائج إيجابية في مجموعة فرعية من المرضى الذين كانوا في مراحل مبكرة من المرض ويتدهورون بسرعة.

لدى مجتمع الـ ALS “حاجة ملحة” لخيارات علاج جديدة، كما يقول الناشطون. (iStock)

في تجربة HEALEY، تمت تحمل الدواء بشكل عام بشكل جيد، مع ملف أمان مشابه للدواء الوهمي. كانت أكثر الأحداث السلبية شيوعاً هي السقوط وضعف العضلات، والتي تتداخل مع أعراض الـ ALS.

يعتقد أن PREVAiLS هي الدراسة الوحيدة للـ ALS التي تجري حالياً تسجيل المشاركين في المرحلة الثالثة، وفقًا للإصدار.

تتضمن المرحلة الثالثة “تعلمًا رئيسيًا” من المرحلة الثانية، شاركت باجانوني مع فوكس نيوز الرقمية، ومن المتوقع أن تحدد ما إذا كان بريدوبيتين فعالًا كعلاج محتمل للمرض.

زراعة دماغية تمكن مريض ALS من التواصل باستخدام الذكاء الاصطناعي

“إن تسجيل أول مشارك في هذه الدراسة التأكيدية هي نقطة تحول في بحثنا عن خيارات علاجية جديدة محتملة قد تساعد في إبطاء تقدم المرض، والحفاظ على الوظيفة، والحفاظ على الكلام وإطالة البقاء على قيد الحياة – الأهداف الرئيسية لعلاج الـ ALS المبكر”، قالت.

“كما هو الحال في جميع الأبحاث السريرية، لن تتوفر استنتاجات حاسمة حتى يتم الانتهاء من التجربة السريرية المرحلة الثالثة وتحليلها بالكامل.”

“كلما تمكنا من تشخيص وعلاج الـ ALS في وقت مبكر، زادت الإمكانية للحفاظ على الوظيفة والحفاظ على جودة الحياة لفترة أطول.”

قلد كولديب ديف، دكتوراه، نائب رئيس الأبحاث في جمعية الـ ALS في مدينة نيويورك، أيضًا على “الحاجة الملحة” لخيارات علاج جديدة للـ ALS .

“كلما تمكنا من تشخيص وعلاج الـ ALS في وقت مبكر، زادت الإمكانية للحفاظ على الوظيفة والحفاظ على جودة الحياة لفترة أطول، وهو أمر أساسي لجعل الـ ALS قابلًا للعيش حتى نستطيع علاجه”، قال في البيان.

توفي الممثل إريك دين في فبراير 2026 بعد صراعه مع الـ ALS. تم تصويره في سانت ريجيس في واشنطن العاصمة، في 30 سبتمبر 2025.  (مارفن جوزيف/واشنطن بوست عبر صور غيتي)

“كان من المحبط أن نرى نقصًا في التأثير الكلي في مجموعة البحث المرحلة الثانية”، قال. “ومع ذلك، كنا مشجعين لرؤية إشارات إيجابية تظهر من مجموعات فرعية مختلفة، بما في ذلك التأثيرات المحتملة على الكلام ووظيفة التنفس.”

اضغط هنا لمزيد من قصص الصحة

“لأن تدهور التنفس هو السبب الرئيسي في وقوع حالات الوفاة والمرض بسبب الـ ALS، فإن حتى الحفاظ المعتدل على القدرة على التنفس يمكن أن يكون له تأثير كبير على كل من جودة الحياة والنتائج العامة.”

اضغط هنا للتسجيل في نشرتنا الإخبارية الصحية

التحليلات التي تم الحصول عليها من تجربة المرحلة الثالثة ستكون حاسمة في تحديد ما إذا كانت هذه الإشارات المبكرة تترجم إلى “فوائد ملموسة ومتسقة للأشخاص الذين يعانون من الـ ALS المبكر والمتقدم بسرعة”، أضاف ديف.

مدح ديف مرضى الـ ALS لمشاركتهم في هذه الدراسات، مع العائلات ومقدمي الرعاية لدعمهم. ”المشاركة في أبحاث الـ ALS هي واحدة من أقوى الطرق التي يمكن أن يساهم بها الأفراد في تسريع الاكتشاف العلمي وجعل الـ ALS قابلًا للعيش حتى نستطيع علاجه.”

ما يجب معرفته عن الـ ALS

تشمل العلامات المبكرة للمرض ضعف العضلات، والصلابة، والتشنجات. ويختلف تقدم الأعراض وشدتها من حالة لأخرى، وتلاحظ الجمعية أنه لا يوجد “جدول زمني محدد للـ ALS”.

تؤثر المرض فقط على الخلايا العصبية الحركية التي تتحكم في الحركة الإرادية، لذا فإن الحواس الخمس – البصر واللمس والسمع والذوق والشعور – لا تتأثر، ولا تتأثر بعضلات العين أو التحكم في المثانة.

الـ ALS هو مرض تنكسي عصبي يفقد فيه الدماغ الاتصال مع العضلات، وفقًا لجمعية الـ ALS. (iStock)

عادة ما يحدث التشخيص بين سن 40 و70. يظل العديد من مرضى الـ ALS “في حالة تنبيه عقلي ووعي” خلال فترة المرض، كما أفادت جمعية الـ ALS.

الـ ALS هو “قاتل دائم”، قال ديف لموقع فوكس نيوز الرقمية، حيث يعيش معظم الناس فقط ثلاث إلى خمس سنوات بعد التشخيص. حوالي 20٪ من المرضى يعيشون خمس سنوات أو أكثر، وحوالي 5٪ فقط يعيشون أكثر من 20 عامًا.

اضغط هنا لتنزيل تطبيق فوكس نيوز

حاليًا، لا يوجد علاج أو دواء لوقف تقدم المرض.

شاركت شركة Prilenia، وهي شركة تقنية حيوية مقرها هولندا، مع فوكس نيوز الرقمية أنه مع تقدم الأمراض التنكسية العصبية، فإن الضرر “لا يمكن عكسه”، مما يجعلها صعبة العلاج. 

اختبر نفسك مع أحدث اختبار أسلوب حياة لدينا

“لهذا السبب نركز على فئة المرضى النشطين بشكل مبكر وسريع بدلاً من مجموعة أكبر من المرضى، حيث أن هذه توفر أفضل فرصة لتقييم أثر الدواء ضمن حدود تجربة سريرية محدودة الوقت”، قالت الشركة.

المصدر